Efficacia della Ciclofosfamide per os nella malattia polmonare interstiziale associata alla sclerodermia


I Ricercatori dello Scleroderma Lung Study Research Group hanno condotto uno studio per verificare gli effetti della Ciclofosfamide per os sulla funzione polmonare e sui sintomi correlati alla salute nei pazienti con evidenza di alveolite attiva e malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerodermia.

Lo studio eseguito presso 13 centri clinici degli Stati Uniti ha arruolato 158 pazienti con sclerodermia, fisiologia polmonare restrittiva, dispnea ed evidenza di malattia polmonare interstiziale infiammatoria all’esame del liquido di lavaggio broncoalveolare e/o della tomografia computerizzata ad alta risoluzione del torace.

I pazienti sono stati assegnati a ricevere Ciclofosfamide per os ( minore o uguale a 2mg/kg/die ) oppure placebo, per un anno.
Al termine del trattamento i pazienti sono stati seguiti per un altro anno.

La funzione polmonare è stata valutata ogni 3 mesi durante il primo anno.

L’end point primario era rappresentato dalla capacità vitale forzata ( CVF ) a 12 mesi.

Dei 158 pazienti arruolati, 145 hanno completato almeno 6 mesi di trattamento e sono stati inclusi nell’analisi.

La differenza media assoluta nella capacità vitale forzata media a 12 mesi tra il gruppo Ciclofosfamide ed il gruppo placebo è risultata essere 2.53% a favore della Ciclofosfamide ( p < 0.03 ).

La differenza nella capacità vitale forzata è stata mantenuta per 24 mesi.

Nel gruppo Ciclofosfamide è stata osservata una maggiore frequenza di eventi avversi, ma la differenza tra i due gruppi nel numero delle reazioni avverse gravi non è risultato significativo.

Lo studio ha dimostrato che il trattamento per 1 anno con Ciclofosfamide per os nei pazienti con malattia polmonare interstiziale associata alla sclerodermia ha prodotto un significativo, seppur modesto, effetto benefico sulla funzione polmonare, sulla dispnea, sull’ispessimento della cute e sulla qualità della vita correlata alla salute.( Xagena2006 )

Tashkin DP et al, N Engl J Med 2006; 354: 2655-2666


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